杭州渐冻症患者迎来曙光，全球首个对因治疗药物正式落地

导读： 什么是SOD1-ALS？ | 托夫生注射液的突破性意义 | 杭州渐冻症家庭的真实故事 | 未来还有哪些希望疗法？

什么是SOD1-ALS？

渐冻症（ALS）是一种罕见且致命的神经退行性疾病，患者会逐渐失去控制肌肉的能力。而SOD1基因突变引起的SOD1-ALS，则是其中一种具有遗传性的类型。

过去，医学界对于ALS的治疗手段极为有限，大多只能缓解症状，无法从根本上延缓病情发展。然而，随着一款名为托夫生注射液的新药在中国上市，这一局面正在被打破。

托夫生注射液：真正意义上的“对因治疗”

6月10日，这款由渤健公司研发、国药控股联合推广的创新药物——凯盛迪TM（托夫生注射液），在全国多个城市同步完成首针注射，标志着中国在精准治疗渐冻症方面迈出了关键一步。

该药针对的是SOD1基因突变导致的ALS，能够直接干预疾病的根本机制，从而减缓甚至阻止病情恶化。据临床数据显示，使用该药的患者在运动功能评分和生存率方面均有显著提升。

“这不仅是药物的上市，更是我们对抗ALS的一次重大胜利。”

杭州渐冻症家庭的真实故事

在杭州，有一位名叫余建兵的中年男子，他的妻子徐红君两年前确诊为渐冻症。为了照顾她，他辞去了工作，每天24小时陪伴左右。

在接受采访时表示：“我希望能找到一份可以在家做的工作，一边赚钱养家，一边照顾她。” 这句话背后，是一个普通家庭面对罕见病时的无助与坚持。

如今，随着托夫生注射液的落地，像徐红君这样的患者或许能多一些时间，去感受生活的温度。

未来还有哪些希望疗法？

除了托夫生注射液，国内多家生物科技公司也在积极探索ALS的新型疗法。例如：

• 神济昌华开发的基因疗法已进入临床阶段；
• 维泰瑞隆的SIR2501片也获得国家药监局批准开展临床试验；
• 佳量医疗则通过脑机接口技术，帮助截瘫患者恢复部分行动能力。

虽然这些研究仍处于早期阶段，但它们为无数ALS患者带来了新的希望。

“科学的进步，从来不是一蹴而就，而是千万个家庭的坚持与等待。”