首个渐冻症精准治疗药物在武汉注射，背后故事引关注

一、事件回顾

7月12日，15岁少女妮妮（化名）跟着妈妈从老家河南来到武汉儿童医院就诊。妮妮就像一个“纸片人”，身高1.6米却只有35公斤重，瘦得只剩皮包骨，近来还总是腹痛，吃不下饭，在就诊前两天，她一出门就腿软差点晕倒。

医生检查发现，妮妮的肤色惨白。而在另一则消息中，随着一根长长的腰穿针缓缓刺入皮肤，今年6月，在西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院运动神经元病诊疗中心内，一位渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，英文简称ALS）患者完成了托夫生注射液在浙江的首针注射。这款全球首个针对SOD1基因突变渐冻症的对因治疗药物，为患者带来了新的希望。

二、药物意义

这则消息引发了广泛关注。渐冻症是一种罕见病，此前一直没有特别有效的治疗方法。而这个精准治疗药物的出现，无疑给无数渐冻症患者及家庭带来了曙光。

对于像妮妮这样的患者来说，或许未来也有机会通过类似的治疗方式改善病情。而且该药物的研发成功也代表着医学领域在攻克渐冻症方面取得了重大进展。

在这个过程中，有很多默默付出的人。科研人员夜以继日地钻研，就是为了能让更多患者受益。每一个实验数据的背后，都是他们无数次尝试的结果。

三、未来展望

随着这款药物的推广使用，相信会有越来越多的渐冻症患者得到更好的治疗。而对于相关领域的研究也会进一步深入，也许有一天能够彻底治愈渐冻症。

不过目前，这款药物的价格还是比较高的，每针大约10万元左右。这对于很多普通家庭来说是一笔不小的开支。所以也希望相关部门能够出台一些政策，让更多患者能够负担得起治疗费用。