蔡磊与中美瑞康携手推进渐冻症药物研发取得重大突破
蔡磊与中美瑞康公司合作研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，为渐冻症患者带来了新的希望。
罕见病
百度热点
妈妈的痛：早知孩子受罪不如难产走掉
一位母亲因孩子长期患病而产生极端想法的故事在网络上引起了广泛关注。通过她的经历，人们开始思考如何更好地支持罕见病患者及其家庭。
微博热点
蔡磊：与渐冻症抗争的勇士，用生命书写希望
蔡磊是一位与渐冻症顽强抗争的勇士。尽管身体机能不断下降，他依然坚持为更多患者带来希望。他的故事展现了坚韧不拔的精神和对生命的无限热爱。
腾讯热点
被诊断活不过18岁的我迎来38岁：用文字书写生命奇迹
我是龚莹，一个曾经被诊断活不过18岁的人，如今已经迎来了38岁生日。在这段漫长的旅程中，我学会了用阅读和写作来救赎自己，也希望通过我的故事能给更多人带来希望与力量。
震惊！羊水穿刺揪出夫妻俩隐藏多年的表兄妹关系
一对夫妻在羊水穿刺检查中发现胎儿患罕见病，进一步调查发现两人竟是表兄妹关系。文章讲述了从检查发现问题到夫妻艰难抉择的过程，以及背后的近亲婚配风险警示。
5个爸爸直播跳舞陪孩子抗癌：爱与希望的力量
五个孩子的父亲为了筹集治疗费用，通过短视频平台直播跳舞，寻求社会的帮助。这些父亲们用无私的父爱为孩子们撑起了一片充满希望的天空，感动了无数网友。
姐妹俩患罕见病：一场与命运抗争的生命旅程
一对姐妹花因患上罕见病引发广泛关注，本文从第三人称视角讲述了她们与疾病斗争的感人故事，展现其坚强乐观的生活态度以及社会对她们的支持。
上海10岁女孩确诊罕见病'长发公主综合征'，真相让人心疼！
近日，上海一名10岁女孩被确诊为‘长发公主综合征’引发热议。这种罕见病症源于患者反复吞食自身毛发，造成胃内毛发结石。文章结合多地真实病例，深入解析疾病成因、症状表现及防治方法，并提醒家长关注孩子心理健康。
罕见人生｜被忽视的“胎记”：女儿确诊罕见病后，一个父亲发起病友自救
本文讲述了一位父亲在女儿确诊罕见病后，勇敢地站出来，发起病友自救的故事。通过分享治疗经验和最新的科研进展，他们共同面对困难，呼吁更多人关注罕见病。
视神经脊髓炎：一场与时间赛跑的健康保卫战
视神经脊髓炎是一种影响视力和肢体功能的神经系统罕见病。本文通过个人故事，详细介绍了该病的症状、危害及应对方法，并呼吁社会关注罕见病患者群体。
简书热点